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探索重症肌无力药物（MG）：创新治疗的新征程 头豹词条报告系列
- 2024-08-23 22:36:15上传人：划过**繁星
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重症肌无力是由自身抗体介导的获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。乙酰胆碱受体抗体是最常见的致病性抗体，90%的患者该抗体阳性；针对突触后膜其他组分，包括肌肉特异性受体酪氨酸激酶、低密度脂蛋白受体相关蛋白4及兰尼碱受体等抗体陆续被发现参与MG发病。重症肌无力药物主要涉及胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、
- 萌芽期 1900~ 1949
- 1900年，科学家发现重症肌无力的发病规律，血液里似乎有种“毒素”，它攻击了神经和肌肉之间
- 的 接头，导致了肌无力的产生。直至1960年 之后该“毒素” 被革命性地证明为自身 抗体 ，而重症肌
- 无力，也被证实是一种由抗体介导的自身免疫疾病；
- 20世纪30年代中期，重症肌无力出现了真正有意义的药物治疗——neostigm in e（ 新 斯的明）；
- 1934年6月，英国女医生Mar y H all id ay在 《柳叶刀》发表世 界第一篇关于治疗重症肌无力的文章。
- 重症肌无力作为一种罕见的慢性自身免疫性疾病，在20世 纪 早期开始被医学界所认识，在此阶段药物
- 治疗开始出现。
- 启 动期 1950~ 2010
- 20世纪50年代，世界首个重症肌无力病人组织-美国肌无 力协会成立；
- 1960年起，用于移植后器官排异的免疫抑制剂开始应用于治疗重症肌无力；
- 1970年，美国出现了大剂量“静脉注射免疫球蛋白(I VIG )” 方法。这两种方法成为发生重症肌无力危
- 象时最常见的抢救手段；
- 2006年，美国重症肌无力基金会（MGF A） 将6月 作为本土 的重症肌无力宣传月。
- 随着医学研究的深入，对重症肌无力的发病机制有了更深 入的理解，多种重症肌无力药物开始上市，
- 如抗胆碱酯酶药物（如溴吡斯的明）和免疫抑制剂（如泼 尼松）。这些药物在一定程度上改善了患者
- 的症状，但治疗效果有限，且存在副作用。
- 高 速发展期 2011~ 2024
- 2018年，国家卫生健康委员会等5部门联合制定《第一批罕见病目录》，将MG纳入目录；
- 2022年，中国首次应用靶向成熟B 细胞抗原（BC M A） 的嵌合 抗原受体T细 胞免疫治疗（CA R-T ） 细
- 胞（CT103A ）为两名患者治疗难治性重症肌无力，在18个 月 的随访中，两名患者的症状均获得持久
- 改善；
- 2023- 2024年，依库珠单抗、艾加莫德上市并相继纳入国 家医保目录。
- 随着生物技术的快速发展，重症肌无力药物行业进入创新 突破阶段，针对重症肌无力的新型药物开始
- 涌现，且部分药物逐步纳入医保目录，降低患者医疗负担 。
- [4 ] 1： http s://m p.w eix in . … 2： http s://w ww.g ov.c … 3 ： 国家医保局、政府官网 …
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