医药生物行业专题报告:Larimar:FA领域首个Disease Modifying Therapy
- 2024-07-19 13:06:17上传人:浅浅**然笑
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投资要点小而美的罕见病创新药公司,有望迎来首款商业化产品。Larimar是一家专注罕见病FA蛋白酶补充疗法(Nomla)的公司,Nomla目前在注册性临床阶段,如若成功,将于2025H2提交上市申请。公司将于2024Q4公布OLE临床数据,包括首个临床疗效的数据,是该品种进入临床以来最重要的催化剂。Nomla确定性强,FA药物竞争格局好:确
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