中新健康丨国家药监局：近几年我国罕见病用药上市数量和速度实现“双提升”

　　中新网北京9月13日电 (记者马帅莎)国家药品监督管理局副局长黄果13日在北京表示，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1至8月，已经批准上市的达到37个。

　　国务院新闻办公室当天举行新闻发布会。针对这两年备受关注的罕见病患者用药问题，黄果在会上表示，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市。

　　在鼓励自主创新通道方面，黄果指出，通过鼓励我国新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。国家药监局设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市效率。