9月13日,国务院新闻办公室举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会,国家药品监督管理局介绍情况,并答记者问。
国家药品监督管理局副局长黄果表示,罕见病用药需要全社会的关注。为了满足罕见病患者用药需求,国家药监局持续推出一系列激励政策,多途径推动罕见病用药研发上市。概括起来,主要有三条通道:
第一,鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发,解决部分罕见病无药可用的问题。大家都知道,我们设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道,用于罕见病药品申报。从技术上,通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法,提升罕见病药品研发上市的效率,就是要快。